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Lista de Doenças (Sangue)

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Doenças tratáveis

Atualmente, existem mais de 80 doenças que já foram tratadas com o auxílio das células-tronco do sangue do cordão (células hematopoéticas) e várias outras se encontram em estudos avançados8,9,10.

Dentre as doenças mais conhecidas desta lista estão os linfomas, as leucemias, as de falência medular, as metabólicas e as imunológicas9.

Entre 1988 e 2012, foram realizados, em todo o mundo, mais de 20.000 transplantes com sangue do cordão umbilical8, sendo realizados aproximadamente 80 transplantes no Brasil em 201111.

grafico doenças> Veja a lista completa de doenças em tratamento com células hematopoéticas

Lista completa das doenças em tratamento com células hematopoéticas

Estas são doenças para as quais os transplantes de células-tronco hematopoéticas são uma opção de tratamento.

Vários fatores são levados em consideração para um transplante alogênico (usando células-tronco de doadores familiares ou não relacionados) ou autólogo (usando as próprias células-tronco) de células-tronco hematopoética: é preciso saber se a doença já entrou em remissão com quimioterapia ou radioterapia; se a origem da doença é genética ou tem pré-disposição genética; e se existe doador disponível, entre outros.

Para algumas doenças, o transplante de células hematopoéticas (independentemente da fonte celular ser a medula óssea ou o sangue do cordão) é a única modalidade que oferece chances de cura. Para outras doenças, o transplante não seria a primeira opção, ficando reservado para situações nas quais outras terapias não obtiveram sucesso ou nas quais a doença é muito agressiva.

 

1ª linha terapêutica

Autólogo como 2ª linha terapêutica

Oncologia

Alogênico

Autólogo

Doença linfoproliferativa ligada ao Epstein Barr vírus

NA

Doença linfoproliferativa ligada ao X

Doença de Hodgkin

NA

Histiocitose

Leucemia aguda indiferenciada

Leucemia aguda promielocítica

Leucemia bifenotípica

Leucemia linfoide aguda

Leucemia linfoide crônica

Leucemia mieloide aguda

Leucemia mieloide crônica

Leucemia mieloide crônica Juvenil

Leucemia mielomonocítica juvenil

Leucemia mielomonocítica crônica

Mielofibrose

Linfoma não Hodgkin

NA

Mieloma múltiplo

NA

Neuroblastoma

NA

Sarcoma de Ewing

NA


 

1ª linha terapêutica

Autólogo como 2ª linha terapêutica

Falência Medular

Alogênico

Autólogo

Anemia sideroblástica

Doença de Nieman-Pick

Doença granulomatosa crônica

Histiocitose

Leucodistrofia metacromática

Linfohistiocitose eritrofagocítica familiar

Linfohistiocitose hemofagocítica

Mielodisplasia

Neutropenia congênita

Osteopetrose

Síndrome de Kostmann

Síndrome de Lesch-Nyhan

Síndrome de Morquio

Anemia aplástica grave

Anemia de Diamond-Blackfan

Anemia de Fanconi

Síndrome hemafagocítica


 

1ª linha terapêutica

Autólogo como 2ª linha terapêutica

Doenças hematológicas não malignas

Alogênico

Autólogo

Anemia falciforme

Talassemia

Trombocitopenia amegacaricítica

Trombocitopenia congênita

Amildose

NA


 

1ª linha terapêutica

Autólogo como 2ª linha terapêutica

Doenças do metabolismo ou hereditárias

Alogênico

Autólogo

Adrenoleucodistrofia

Alfa-manosidose

Aspartilglucosaminúria

Disgenesia reticular

Disqueratose congênita

Doença de adesão linfocitária

Doença de Batten

Doença de Gunther

Doença de Hurler

Doença de Hurler-Scheie

Doença de Krabbe

Doença de Sandhoff

Doença de Sanfilippo

Doença de Shwachman-Diamond

Doença de Tay Sachs

Doença de Wolman

Enteropatia polendócrina (con desregulação imune ligada ao X)

Fucosidade

Gangliosidade

Leucodistrofia metacromática

Doença de Austin (deficiência de sultafase múltipla)

Lipofucosine ceroide infantil

Mucolipidose tipo II

Porfiria eritropoética congênita


 

1ª linha terapêutica

Autólogo como 2ª linha terapêutica

Imunodeficiências

Alogênico

Autólogo

Imunodeficiência comum variável

Síndrome de DiGeorge

Síndrome de Griscelli

Síndrome de Wiskott Aldrich

Imunodeficiência congênita

 

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Doenças em estudo

A cada dia, são pesquisadas novas doenças com potencial de serem tratadas através do uso de células-tronco do sangue do cordão umbilical (células hematopoéticas)10.

Encontra-se também na fase de ensaios clínicos a possibilidade de recorrer ao sangue do cordão umbilical para tratamento, por exemplo, de lesões da medula espinhal, paralisia cerebral, doença vascular periférica e perda adquirida de audição10.

Um "ensaio clínico" é um estudo em pacientes humanos de uma terapia emergente que não foi ainda aprovada como terapia-padrão. O site ClinicalTrials.gov fornece um banco de dados pesquisável de todos os ensaios nos Estados Unidos e de outros países também.

As fases de ensaios clínicos nos Estados Unidos nos seres humanos são definidas como:

Fase 1: Estudo de Segurança, para ver se o procedimento ou a droga é bem tolerado(a).

Fase 2: Estudo com maior número de participantes para medir a eficácia do novo tratamento, comparando com um grupo-controle de pacientes.

Fase 3: Um estudo ainda maior para comparar o efeito de vários parâmetros, tais como a dose e a via de administração, e para monitorar os efeitos colaterais antes do lançamento no mercado.

Fase 4: Estudos de após a comercialização da droga ou liberação do procedimento para aprender ainda mais sobre os riscos, benefícios e utilização otimizada.

Até 2011, pelo menos 220 amostras já haviam sido liberadas por bancos de cordão privados para o uso em um ensaio clínico de utilização autóloga (da própria pessoa) em crianças com diferentes afecções, incluindo lesões cerebrais e diabetes tipo 1 entre outras12.

Também é importante fazer a distinção entre os dois modos de tratamento:

Alogênico - paciente recebe as células-tronco de um doador compatível, seja um irmão ou um doador não-aparentado.

Autólogo - paciente recebe suas próprias células-tronco.

grafico doenças> Veja a lista de doenças em estudo com células hematopoéticas

Terapias em ensaios clínicos

Lesões Neurológicas

Diagnóstico

Alogênico

Autólogo

Paralisia Cerebral

Relato de caso

Fase 1

Encefalopatia Hipóxico-isquêmica (EIH)

 

Fase 1

Lesão cerebral traumática

Estudo em animais

Fase 1

Lesão em medula espinhal

Relato de caso

 

Autismo

 

Fase 2

Perda auditiva (neurossensorial adquirida)

 

Fase 2


Doenças autoimunes

Diagnóstico

Alogênico

Autólogo

Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

Fase 2

Fase 2

Doença de Crohn

Fase 2

Fase 3

Fase 3

Fase 3

Fase 2

Fase 3

Diabetes Tipo 1

Fase 2

Fase 1

Doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH)

Fase 3

 

Fase 3

 

Esclerose múltipla

 

Revisão de ensaios

 

Fase 1

Artrite reumatoide

Fase 2

 

Esclerodermia

 

Relato de caso

 

Fase 2

 

Fase 2


Doenças cardiovasculares

Diagnóstico

Alogênico

Autólogo

Defeitos congênitos

 

 

Suporte para Cirurgia Cardíaca Aberta

 

Fase 1

Síndrome de Hipoplasia do Coração Esquerdo (SHCE)

 

Fase 1

Crescimento de Enxerto Vascular

 

Fase 1

Isquemia

 

 

Isquemia Crítica de Membro

Fase 2

Fase 2

Fase 2

Fase 3

Síndrome compartimental (Trauma de campo de batalha)

 

Fase 1

Acidente vascular isquêmico

Fase 2 placenta

Fase 3

Doenças isquêmicas do coração

 

Meta-análise

Reparação cardíaca

 

 

Infarto do Miocárdio

 

 

Fase 3 BAMI

Cardiomiopatia

Relato de caso

Fase 1

 

Fase 3


Terapia genética para doenças hereditárias

Observe que esta lista inclui apenas a terapia gênica que é entregue utilizando apenas células-tronco formadoras de sangue. Existem muitos outros ensaios clínicos sobre terapia gênica, alguns deles para as mesmas doenças, que têm uma via diferente de administração (injeções intramusculares, injeções intracerebrais, etc...)

Diagnóstico

Alogênico

Autólogo

Adrenoleucodistrofia

 

Fase 2

Doença granulomatosa crônica ligada ao X

 

Fase 1

 

Fase 1

 

notícia

HIV

 

Fase 1

 

Fase 1

Leucodistrofia metacromática

 

Fase 1

Imunodeficiência Combinada Severa

 

Fase 1

 

Fase 1

 

Fase 1

 

Fase 1

 

Fase 1

Anemia falciforme

 

Ensaio planejado

Talassemia

 

Relato de caso

 

Fase 1

 

Fase 1

 

Fase 1

Síndrome de Wiskott -Aldrich

 

Fase 1

 

Fase 1


Doenças ortopédicas

Reparação de fenda palato-alveolar

Aprovação pelo FDA para Gintuit (células-tronco não-hematopoéticas)

Publicação

Fase 1

Reparação da cartilagem do joelho

Aprovação pelo FDA da Coreia para Cartistem

Fase 2


Miscelânea

Diagnóstico

Alogênico

Autólogo

Displasia broncopulmonar (DBP)

Fase 2 Pneumostem

 

Epidermólise bolhosa

Artigo científico, história

 

HIV ou "AIDS"

Fase 1 Hutch

 

Paciente de Berlim PubMed & NPR

 

Doenças do armazenamento em lisossomos

Transplante de sangue do cordão umbilical intraútero

 

Última modificação: 24/03/2014 – Parent’s guide to Cord Blood Foundation© 2007-2014


Referências Bibliográficas:

8. Cord Blood Hematopoietic Cell Transplantation.
Broxmeyer, H.E. Smith, F.O
Thomas’ Hematopoietic Cell Transplantation (2009) 4th Edition. Appelbaum, F.R. Forman, S.J. Negrin, R.S. Blume, K.G. West Sussex, United Kingdom: Wiley-Blackwell; , 559–576

9. Umbilical cord transplantation: epilogue.
Broxmeyer HE. Semin Hematol. 2010 Jan;47(1):97-103.

10. Non-haematological uses of cord blood stem cells.
Harris DT.
Br J Haematol. 2009 Oct;147(2):177-84. Review.

11. Dados apresentados no congresso da SBTMO em agosto/2012.

12. Dados informados pelos 3 maiores bancos de cordão umbilical fora do Brasil
http://www.cordblood.com/en/best-cord-blood-bank/~/media/Files/FAQs/transplant_summary.pdf http://www.viacord.com/Collateral/Documents/Common/Transplant%20Summaries/TxSummary240.pdf
http://www.cryo-cell.com/cord-blood/banking-benefits/transplant-matrix

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